再生元CD3/CD20双抗上市申请遭FDA延期、艾伯维ADC新药获FDA完全批准、FDA批准首个DMD非甾体类药物

展源 2024-03-27

再生元双抗odronextamab上市延期

近日，再生元（Regeneron）宣布，已收到美国FDA就其CD3/CD20双抗odronextamab治疗复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）和R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的BLA申请发出的完整回复函（CRL）。再生元表示唯一原因是确证临床的入组状态问题，而与疗效或安全性、临床设计、标签或生产问题无关。

由于此项BLA是基于I期ELM-1研究和II期ELM-2研究的积极结果。因此，按照规定，再生元应该药物批准之前完成确证性试验OLYMPIA的患者入组工作。

据再生元介绍，作为最大的淋巴瘤临床项目OLYMPIA的一部分，公司一直在积极招募odronextamab的多个III期试验患者。OLYMPIA项目旨在改变几种B细胞非霍奇金淋巴瘤亚型的治疗模式（包括早期治疗线），FDA也同意了该项目，同时要求试验要包括剂量发现和确证性试验部分。剂量发现部分的患者入组已经开始，但CRL要求确证性试验部分也应该正在进行中，同时试验完成的时间表也要在重新提交申请之前达成一致。

再生元表示公司将致力于与FDA和研究人员密切合作，尽快将odronextamab带给R/R FL和R/R DLBCL患者。该公司计划在今年晚些时候分享有关注册和监管时间表的最新信息。

欧洲药品管理局（EMA）对odronextamab治疗R/R DLBCL和R/R FL的监管审查仍在进行中。在欧盟，odronextamab曾被授予治疗DLBCL和FL的孤儿药资格。

艾伯维Elahere获全面批准

近日，艾伯维宣布，美国FDA已全面批准Elahere（mirvetuximab soravtansine-gynx）用于叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药上皮卵巢、输卵管或原发性腹膜成人癌症患者的治疗，这些患者此前接受过多达三种系统治疗。

早在2022年11月14日，基于关键性III期SORAYA研究的结果，Elahere获FDA加速批准上市。而此次完全批准是基于确证性III期MIRASOL试验的数据。该试验比较了Elahere和研究者选择（IC）的化疗方案在铂耐药卵巢癌（PROC）患者中的应用，这些患者的肿瘤表达高水平的FRα，并且已经接受了多达三种先前的治疗。MIRASOL的主要终点是研究者评估的无进展生存期（PFS），关键的次要终点包括客观缓解率（ORR）和总生存期（OS）。

研究结果显示，与IC化疗组相比，Elahere组的死亡风险降低了33%，OS风险比（HR）：0.67（95%可信区间[CI]: 0.50, 0.88；p=0.0046）；与IC化疗相比，Elahere组的肿瘤或癌症进展风险降低了35%，PFS HR：0.65（95% CI: 0.52, 0.81；p<0.0001）。与IC化疗对照组相比，Elahere组总体上3级及以上不良事件和不良事件导致的停药率更低。

FDA批准首个DMD非甾体类药物

近日，Italfarmaco公司一款口服药物givinostat（商品名：Duvyzat）获FDA批准上市，用于治疗六岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是FDA批准的首个治疗所有遗传变异型DMD患者的非甾体类药物。

研究显示，DMD患者中异常的高活性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）会阻止肌肉再生，并且触发炎症。而Duvyzat是一种HDAC抑制剂，可以调节DMD患者HDAC的失调活性，抑制HDAC病理性过度活动，从而解决导致肌肉损伤的级联事件，抵消疾病病理并减缓肌肉退化。

本次批准是基于一项III期EPIDYS试验（NCT02851797）的临床数据。该研究达到了主要终点和关键次要终点。结果显示，从基线到第18个月，接受Duvyzat治疗的患者爬四级楼梯的平均时间为1.25秒，而接受安慰剂治疗的患者为3.03秒。而在NorthStar门诊评估量表（NSAA）得分、起立时间、肌肉力量以及磁共振脂肪浸润评估等次要终点指标方面，Duvyzat治疗组也显示出良好的结果。此外，该研究也显示，Duvyzat组大多数不良反应的严重程度为轻度至中度。

内容来源：医药经济报

责任编辑：展源

审　　核：何发

再生元CD3/CD20双抗上市申请遭FDA延期、艾伯维ADC新药获FDA完全批准、FDA批准首个DMD非甾体类药物

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