圣因生物：首款PCSK9 siRNA药物在澳大利亚完成首例受试者给药

展源 2023-06-02

5月31日，BioBAY园内企业圣因生物自主研发的用于治疗高胆固醇血症的SGB-3403 1期临床研究在澳大利亚完成首例受试者用药。

SGB-3403是圣因生物首款进入临床试验阶段的siRNA药物，标志着圣因生物向“成为世界一流的RNAi药物创新者”迈出里程碑式的一步。

圣因生物成立于2021年初，是一家致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物的生物制药公司，在中国、美国均拥有研发中心。创始团队是核酸药物领域知名的专家团队，拥有多年的核酸药物开发经验和业界前沿的技术实力。成立两年多来，公司已建立了具有自主知识产权的全球领先的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台，更加高效地敲除致病基因。公司快速布局了系列小核酸产品的研究开发，涵盖心脑血管及代谢疾病、免疫类疾病、神经系统疾病等领域。

SGB-3403于2023年5月10日获得澳大利亚人类研究伦理委员会签发的批准其开展1期临床试验的临床试验伦理许可。SGB-3403从确立临床前候选化合物（PCC）到首例受试者给药（FSD），只用了不到12个月，充分体现了公司的创新实力和执行效率。

本项临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药递增剂量和多次给药剂量递增的I期研究，主要目的是评估SGB-3403在健康受试者及低密度脂蛋白胆固醇（Low Density Lipoprotein Cholesterol，LDL-C）升高受试者中皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学特征和药效学特征。

在全世界范围内，心血管疾病已成为威胁人类健康的“第一杀手”。以中国为例，2018年心血管疾病死亡占城乡居民总死亡原因的首位，随着高血压、血脂异常、糖尿病和肥胖人群的不断增多，心血管疾病的患病率和死亡率还在持续上升。LDL-C是心血管疾病的致病性危险因素，降低LDL-C水平可预防和治疗心血管疾病。目前他汀类药物是降低LDL-C水平的首选药物，然而在临床实践中，许多心血管疾病极高危患者使用药物后仍不能达到理想的LDL-C水平。临床上存在较大的未被满足的医疗需求，亟需一种更加有效和稳定的创新治疗方案来满足临床降脂需求。

SGB-3403是一种靶向肝细胞 PCSK9 的 siRNA-GalNAc 结合物，采用了圣因生物独特创新的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏PCSK9的合成。GalNAc递送药物的安全性、有效性、稳定性也已得到大量数据验证。临床前试验数据显示，SGB-3403具有良好的安全性、耐受性，在多个临床前动物疾病模型中（包括高血脂的食蟹猴模型）均显示出优于对标产品的疗效，通过更低的给药剂量和给药频次，起到持续降低LDL-C的作用，降低LDL-C可达40%-70%，有望成为同类最优（best-in-class）。

圣因生物创始人、首席执行官王为民博士 表示：“作为圣因生物首款进入临床阶段的siRNA药物，我们期待SGB-3403能在后续临床试验中获得积极结果，争取更快进入市场，早日为广大心血管疾病患者带来新的治疗选择。随着该药物的成功推进，公司未来将有更多有潜力的产品管线推向临床，解决未被满足的临床需求，为患者带来更多延长和重塑生命的创新疗法。”

未来，圣因生物将继续致力于创新性siRNA药物的研发，通过持续的技术创新，进一步拓展公司在心脑血管及代谢类疾病、免疫类疾病、神经系统疾病等治疗领域的产品管线，推进安全、有效、可及的RNAi药物早日上市，惠及患者。

内容来源：圣因生物

责任编辑：展源

审　　核：何发

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